导语： 上海医药集团股份有限公司（以下简称“上海医药”）今日发布公告，其下属子公司上海上药信谊药厂有限公司（以下简称“上药信谊”）收到国家药品监督管理局颁发的氨己烯酸口服溶液用散《药品注册证书》，正式批准该药品生产。这标志着上海医药在罕见病治疗领域取得重要突破，为婴儿痉挛症患儿提供了新的用药选择。
填补罕见病用药空白，精准聚焦婴儿痉挛症
氨己烯酸是一种临床上用于治疗婴儿痉挛症（Infantile Spasms，IS）的一线药物。婴儿痉挛症是一种发生在婴幼儿时期的严重癫痫性脑病，常伴有智力发育迟滞和认知功能障碍，若未及时有效治疗，可能对患儿造成终身影响。然而，由于该疾病发病率相对较低，国内长期以来缺乏针对性的口服剂型药物，临床治疗手段有限。
此次获批的氨己烯酸口服溶液用散，由上药信谊自主研制，以散剂形式提供，便于婴幼儿服用和剂量调整。该药品顺利获批生产，将有效缓解国内婴儿痉挛症患儿“用药难、用药贵”的困境，提升临床可及性。
研发历程：从提出申报到获批，历时约7个月
根据公告披露，该药品的注册上市申请于2024年10月正式提出。从申报到获批生产，整个过程历时约7个月，体现了上海医药在罕见病药物研发和注册方面的效率与专业能力。截至公告日，公司针对该药品已累计投入研发费用约368.3万元。相比常见仿制药动辄上千万元的研发投入，该项目的成本控制较为合理，反映出企业对于市场容量相对较小的罕见病药物采取了精准投入的策略。
值得注意的是，氨己烯酸口服溶液用散并非上海医药首次涉足神经系统罕见病药物领域。此前，上药信谊已在抗癫痫、抗精神病等中枢神经用药领域拥有多个品种。此次获批进一步丰富了其神经系统药物产品线，有助于形成差异化竞争优势。
市场前景：现有规模830万元，增长空间可期
公告同时披露了该药品的市场数据：2025年，中国大陆医院采购该药品的金额为830万元。这组数据意味着，当前氨己烯酸口服溶液用散在国内医疗机构中的销售规模尚属中等，但考虑到该药品此前可能仅有有限的进口或仿制产品在售，随着上药信谊的国产化产品正式上市，有望凭借价格、渠道和供应链优势迅速扩大市场份额。
上海医药方面表示，该药品获批生产，有利于进一步扩大公司在该治疗领域的市场份额，提升整体市场竞争力。从行业趋势看，近年来国家对罕见病药物的审评审批速度明显加快，医保谈判与集采政策也逐步向临床急需品种倾斜，这些因素都将为氨己烯酸口服溶液用散的市场放量创造有利条件。
风险提示：销售或存不确定性，投资者需审慎评估
尽管前景看好，但上海医药在公告中也明确指出风险因素：药品销售可能不达预期。具体而言，婴儿痉挛症患者群体相对小众，临床医生对国产新产品的认知与接受程度需要一个过程；此外，同类进口药品或后续其他仿制药的竞争，以及医保准入、价格谈判等政策变动，都可能影响该品种的实际销售表现。
因此，投资者在关注上海医药短期业绩增量预期的同时，也需理性评估罕见病药物商业化过程中面临的市场教育、渠道建设及政策不确定性等挑战。
结语：罕见病赛道再下一城，上海医药创新转型提速
氨己烯酸口服溶液用散的获批生产，是上海医药在“创新药+仿制药”双轮驱动战略下取得的又一成果。通过布局罕见病等细分赛道，公司正加速从传统普药制造商向具备差异化竞争优势的现代医药集团转型。
未来，随着更多临床急需品种的获批与上市，上海医药在罕见病、神经系统、抗肿瘤等领域的综合实力有望进一步增强。但对于投资者而言，审慎评估每一个具体品种的商业化前景，仍是在医药行业长周期投资中不可或缺的功课。