近日，康弘药业（002773.SZ）发布公告称，其子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，标志着该公司自主研发的AAV基因治疗产品KHN921注射液正式获批开展临床试验。该产品旨在治疗因MYBPC3基因突变所致的肥厚型心肌病，填补了国内在该疾病基因治疗领域的重要空白。
据悉，KHN921注射液是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，由弘基生物完全自主研发。此前，该产品已于2026年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的许可，准许在美国开展临床试验。此次获得国家药监局的批准，意味着KHN921将在中国同步推进临床试验，有望加速其全球研发进程。
肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌异常肥厚为主要特征的心脏疾病，常表现为心室壁不对称增厚、舒张功能下降，严重时可导致心力衰竭、心律失常甚至猝死。其中，MYBPC3基因突变是导致该病最常见的原因之一，但在传统治疗手段中，药物仅能缓解症状，无法从根本上纠正基因缺陷。KHN921通过将正常的MYBPC3基因递送至心肌细胞，旨在从基因层面修复致病突变，从而逆转或延缓疾病进展，具有里程碑式的治疗潜力。
AAV基因治疗技术近年来在全球范围内快速发展，已有多个产品获批用于遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等疾病。然而，针对心脏疾病的基因治疗仍处于早期探索阶段。KHN921的研发不仅体现了弘基生物在基因治疗领域的创新能力，也为我国在复杂遗传性心脏病的治疗策略上提供了全新方向。
业内分析人士指出，康弘药业长期深耕眼科、肿瘤及心血管等治疗领域，此次通过子公司在基因治疗领域的布局，进一步拓宽了其创新药研发管线。与此同时，KHN921同时获得中美两国的临床试验许可，反映出该产品在临床前研究中展现出的安全性和有效性潜力，也为其后续全球多中心临床试验奠定了基础。
不过，公告中也明确提示了相关风险。药品研发尤其是基因治疗产品，具有高技术门槛、长周期和高投入的特点，临床试验结果、审批进度及市场推广均存在较大不确定性。投资者应充分认识到新药研发过程中的失败风险，理性看待股价波动。
当前，康弘药业及弘基生物正积极准备KHN921在中国及美国的临床试验启动工作。后续进展将取决于伦理审查、受试者招募、临床数据积累等多方面因素。对于广大肥厚型心肌病患者而言，这一消息无疑带来了新的希望，但距离真正上市还需经历严格的临床试验验证。
康弘药业表示，将持续推进研发投入，并严格按照信息披露要求，及时向公众通报后续重大进展。同时，公司将秉持科学严谨的态度，确保临床试验过程符合国际规范，争取早日为患者带来切实可及的创新疗法。
（本文信息来源于公司公告及公开资料，不构成投资建议。股市有风险，投资需谨慎。）