近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，连续批准了两款1类创新药上市，分别针对1型发作性睡病和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）两大罕见疾病领域。这不仅标志着我国药品审评审批制度改革持续释放红利，更为长期饱受罕见病困扰的患者群体带来了切实可及的治疗新选择。
奥普雷顿片：终结“睡病”患者漫长等待
经国家药监局批准，由Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.申报的1类创新药奥普雷顿片（商品名称：奥泽悦/ORZEYFUL）正式获批上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。
发作性睡病是一种以日间过度嗜睡、猝倒发作为核心特征的罕见睡眠障碍疾病。患者常在正常活动中突然不可抑制地进入睡眠状态，严重影响学习、工作甚至人身安全。其中1型发作性睡病常伴有猝倒症状，患者因情绪波动等诱因而突然出现肌肉张力丧失，从面部肌肉松弛到全身瘫软倒地不等，患者常被误解为“懒惰”或“装病”，承受着巨大的心理和社会压力。
长期以来，国内针对发作性睡病的治疗手段有限，患者多依赖中枢兴奋剂来维持日间清醒，但对猝倒的针对性治疗药物严重匮乏。奥普雷顿片作为一种新型获批药物，为这一空白领域带来了突破性治疗方案。该药通过优先审评程序获批，充分体现了监管部门对罕见病临床急需药品的高度重视和支持，缩短了国内患者与国际先进治疗方案的接轨时间。
琥珀酸思普可泮片：PNH患者迎来口服新选择
与此同时，四川海思科制药有限公司申报的1类创新药琥珀酸思普可泮片也获得国家药监局批准上市，适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
PNH是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，其典型临床表现为慢性血管内溶血、血红蛋白尿发作、骨髓造血功能衰竭以及血栓形成倾向，是一种严重威胁患者生命健康的罕见血液系统疾病。患者常在夜间或清晨排出酱油色或葡萄酒色尿液，因而得名“阵发性睡眠性血红蛋白尿症”。
目前，补体抑制剂已成为PNH的标准治疗方案。琥珀酸思普可泮片作为国产自主研发的1类创新药，填补了国内PNH口服补体抑制剂领域的空白，为既往未接受过该类药物治疗的患者提供了全新的治疗选择。该药的获批，不仅展示了我国本土医药企业的创新研发实力，也意味着PNH患者不再必须依赖进口注射类药物，口服剂型将极大提高患者的用药便利性和依从性。
优先审评：加速罕见病药物可及性
两款创新药均通过国家药监局的优先审评审批程序上市，这一政策通道主要面向具有明显临床价值的创新药、临床急需的短缺药以及防治重大传染病和罕见病等疾病的药品。通过优先审评，药品审评审批时限大幅缩短，使临床急需的患者能够尽早用上优质治疗药物。
近年来，国家药品监管部门持续深化审评审批制度改革，制定并实施了一系列鼓励药物创新、加快罕见病药品上市的举措。从《第一批罕见病目录》的发布，到《药品管理法》和《药品注册管理办法》的修订完善，我国罕见病药品的可及性和可负担性正在稳步提升。
展望：让创新惠及更多患者
两款创新药在同日获批上市，折射出我国医药创新生态的持续优化。从国际药企到本土创新企业，从进口到自主研发，罕见病领域的药物研发和审批正在步入“快车道”。
对于发作性睡病患者而言，奥普雷顿片的到来意味着他们有望摆脱“随时随地入睡”的困境，重拾正常的学习、工作和社交生活；而对于PNH患者，琥珀酸思普可泮片的口服给药方式，将帮助他们从频繁静脉输注的负担中解脱出来，获得更便捷、更稳定的疾病管理方案。
随着国家政策的持续加码和研发投入的不断增长，我们有理由期待，更多创新药将加速涌现，惠及包括罕见病患者在内的广大群体，为“健康中国”战略的实施注入新的活力。