近日，上海医药集团股份有限公司（以下简称“上海医药”）发布公告称，其全资子公司上海上药第一生化药业有限公司（以下简称“上药第一生化”）收到国家药品监督管理局下发的《药品注册证书》，氨己烯酸口服溶液用散正式获得批准生产。这一消息标志着上海医药在神经系统疾病治疗领域再添重磅品种，也为国内相关罕见病患者带来了新的治疗选择。
氨己烯酸（Vigabatrin）是一种γ-氨基丁酸（GABA）氨基转移酶抑制剂，通过不可逆地抑制GABA降解酶，提高脑内GABA浓度，从而发挥抗癫痫作用。该药物主要用于治疗婴儿痉挛症（West综合征）以及复杂部分性发作（尤其是难治性癫痫）。婴儿痉挛症是一种发生于婴幼儿时期的严重癫痫性脑病，发病率约为1/2000至1/4000，若不及时治疗，可能导致严重的智力发育障碍和神经功能损害。此前，国内患者主要依赖进口药品或超说明书用药，存在供应不稳定、价格高昂等问题。上海医药的氨己烯酸口服溶液用散获批生产，将有效填补国内空白，提高药物可及性。
据了解，氨己烯酸口服溶液用散为《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》乙类品种，同时被列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。该剂型采用散剂包装，使用时以水溶解后口服，特别适合吞咽困难的婴幼儿及儿童患者。上海医药方面表示，此次获批的氨己烯酸口服溶液用散规格为500mg/袋，临床使用需根据患者体重精确计算剂量，有效降低过量用药风险。
从研发历程看，上药第一生化自2018年起启动该品种的仿制药申报工作，历时近6年完成药学研究、生物等效性试验及现场核查。公告显示，截至目前，上海医药针对该药品已累计投入研发费用约人民币3200万元。此次获批后，公司将在具备生产条件后尽快安排投产上市。值得注意的是，目前国内仅有原研药厂商（赛诺菲）的氨己烯酸片剂获批进口，且价格较高。上海医药的仿制药获批有望打破原研垄断，并因国内生产成本优势，预计定价将显著低于进口品种，从而减轻患者经济负担。
从行业角度看，神经系统药物市场近年来持续增长。据米内网数据，2023年中国公立医疗机构终端抗癫痫药销售额超过80亿元，其中氨己烯酸（含片剂、口服液）市场规模约3.5亿元，且呈现逐年上升趋势。随着国内对婴儿痉挛症诊断率提升以及儿童用药优先审评政策的推进，氨己烯酸口服溶液用散具有较大的市场潜力。另外，该品种获批也符合国家“鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品”的政策导向。
上海医药作为国内医药工业龙头之一，常年位列中国医药工业百强前三。2023年年报显示，公司全年实现营业收入超过2600亿元，其中医药工业板块实现收入约260亿元。近年来，上海医药在罕见病、儿童药等领域持续加大投入，已先后获批多个首仿或独家品种。此次氨己烯酸口服溶液用散的获批，进一步完善了公司在抗癫痫药物领域的产品线，与已有的左乙拉西坦、奥卡西平等品种形成协同效应。
不过需要警惕的是，氨己烯酸存在可能引起永久性视野缺损的严重不良反应，美国FDA曾对其发布黑框警告。因此，临床使用必须严格掌握适应症，对患者进行基线及定期视野检查。上海医药在获批公告中也提示，将严格按照药品说明书要求开展上市后风险管理。
展望未来，随着生产批件的落地，上海医药将尽快组织生产并推动产品进入医院采购目录。同时，公司可能考虑启动该品种的一致性评价及医保谈判后续工作。对于广大患儿家庭而言，这意味着更多可负担、质量可靠的治疗方案即将走进现实。